Luz verde de la FDA para Edaravone (Radicava), un nuevo medicamento de Mitsubishi Tanabe Pharma indicado para el tratamiento del síndrome de Lou Gehrig, mejor conocido como esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El último medicamento aprobado para ALS fue Rilutek (Riluzolo), de Sanofi, en 1995. Comparado con esto, el nuevo fármaco parece ser más eficaz y capaz de prolongar la supervivencia del paciente. Sin embargo, la investigación avanza y pueden aparecer nuevos medicamentos en los próximos años.

Primero estudió en Japón por apoplejía

La aprobación de Edaravone (Radicava) sirve para llenar un vacío que, en el equipo farmacéutico de los pacientes de ALS, duró más de veinte años.

Inicialmente estudiado en Japón para el tratamiento de pacientes con accidente cerebrovascular, Edaravone posteriormente aterrizó en los Estados Unidos donde se investigó en 137 pacientes afectados por ELA. Los resultados clínicos fueron alentadores y lograron frenar la progresión de la enfermedad. Debe especificarse que Mitsubishi Tanabe Pharma Japan ya tuvo (en 2015) la autorización para el medicamento, para su comercialización en Japón, donde se vende bajo el nombre de Radicut.

La edaravona es un eliminador de radicales, que elimina las moléculas de oxígeno muy reactivo (ROS) responsables del daño a las células nerviosas. El medicamento se administra por vía intravenosa, siguiendo ciclos quincenales, con dos tratamientos y dos interrupciones. En el ensayo clínico, después de seis meses, los pacientes tratados tenían un deterioro menor en la capacidad de realizar las funciones diarias, en comparación con el grupo placebo.

El medicamento no está libre de efectos secundarios, pero puede causar shock anafiláctico y dificultad para respirar. Cada infusión cuesta mil dólares, incluso si el gobierno estadounidense está negociando con la compañía por un precio más ventajoso. Sin embargo, al intervenir en una enfermedad rara, el negocio es limitado para la compañía: las estimaciones hablan de $ 38 millones destinados a caer a 16 millones en 2020, como resultado de los genéricos.

Una enfermedad neurodegenerativa fatal

Es una degeneración progresiva de las neuronas motoras, las células nerviosas del cerebro (1 ° de neuronas motoras) o la médula espinal (segunda neurona) que permitan el control y los movimientos de los músculos voluntarios. La enfermedad se conoce por varios nombres y acrónimos, la esclerosis lateral amiotrófica (o ELA), que en inglés se convierte en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad de Lou Gehrig (nombre de un jugador de béisbol, afectada por la enfermedad en 1939, llevándola a la atención de la opinión pública), la enfermedad de Charcot o la enfermedad de la neurona motora.

En los Estados Unidos cada 90 minutos se diagnostica un nuevo caso: actualmente hay 30,000 estadounidenses con ALS [VIDEO]. En general, en los países occidentales la incidencia es de 3 casos por año por cada 100 mil habitantes, mientras que la prevalencia (todos los casos en la vida) es de 10 por cada 100 mil habitantes, cifras destinadas a aumentar con la introducción de nuevas terapias. En Italia hay alrededor de 6 mil pacientes con ELA [VIDEO], con un ligero exceso de hombres. Normalmente, la enfermedad se diagnostica alrededor de 60-65 años y la supervivencia es de 3-5 años.

No existe una prueba o procedimiento para un diagnóstico unívoco de ALS, pero se requieren varios exámenes instrumentales y una evaluación clínica cuidadosa, que a menudo es el resultado de la opinión de más especialistas (neurólogos).

Las causas, incluso si hay un componente genético como factor predisponente [VIDEO], pueden ser diferentes y aún no todas conocidas e identificadas. La parte más terrible de la enfermedad es el mantenimiento inalterado de las habilidades mentales, por lo que los pacientes ayudan de forma consciente e impotente a la progresión de la enfermedad, de principio a fin .

Además de la edavarona (arraigado), los pacientes con ELA tienen Rilutek (riluzol) de Sanofi, un benzotiazol a la acción anti-glutamatérgica, en el negocio desde 1995. Mejora las condiciones, pero no prolonga la supervivencia.

Otro fármaco, Tirasemtiv, de la biotecnología Cytokinetics [VIDEO], ha interrumpido el ensayo clínico porque no es eficaz, mientras que Masitinib, de AB Science ya está en la fase III clínica (estudio AB10015) es la primera información para dar esperanza.