Una interesante revisión publicado en The New England Journal of Medicine (NEJM), antes de la firma JM Drazen , se centra en el problema de los costos de la fase preclínica de desarrollo de nuevos medicamentos y cómo llegar a su alrededor con el fin de llegar al desarrollo de nuevos fármacos con menos riesgos / costos industriales. Y, sobre todo, fomentar la investigación sobre aquellas enfermedades en las que es menos conveniente invertir en compañías farmacéuticas, como las enfermedades raras.

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"Valle de la Muerte": las muchas drogas que no llegan al registro

Mirando hacia atrás y los pasos que la medicina ha tomado en los últimos treinta años, tanto en el conocimiento de los mecanismos biológicos como en el desarrollo de nuevos medicamentos, parece realmente resonante.

Pero no es suficiente si todavía hay muchas patologías que no tienen ningún tratamiento farmacológico efectivo o que no están controladas a través de la cronicidad, sin erradicarlas o curarlas permanentemente. Cada medicamento nuevo, desarrollado por la actividad de investigación en laboratorios públicos y privados, tiene una probabilidad de 10 mil para registrarse. Por lo tanto, existe una gran brecha en la denominada fase " desde el banco hasta la cabecera " con muchas drogas potenciales que no continúan o interrumpen el desarrollo industrial en las primeras etapas: de ahí la definición de "Valle de la Muerte ".

El camino de la "filantropía de riesgo"

Las razones son muchas. La dificultad de predecir cualquier toxicidad o ineficacia clínica ya en la fase preclínica. Estrategias comerciales, que pueden cambiar a largo plazo desde el descubrimiento hasta la comercialización de un nuevo medicamento.

Los costos realmente altos del desarrollo: alrededor de mil millones de dólares por cada medicamento nuevo (estimaciones de EE. UU.). Por esta razón, es difícil "justificar" una inversión para el desarrollo de nuevos medicamentos en enfermedades raras ya que los fondos necesarios serían casi imposibles de recuperar. En este escenario, un replanteamiento de la inversión pública en investigación está ganando impulso, lo que facilita más enfoques filantrópicos. La llamada " filantropía de riesgo ". Un ejemplo de este tipo ha ocurrido en Italia con el desarrollo de Strimvelis, la primera terapia genética para una enfermedad rara rara (ADA-SCID, deficiencia de adenosina desaminasa). El artículo publicado en NEJM describe algunos ejemplos de "filantropía de riesgo".

Ejemplos de éxito y esperanza: el caso Strimvelis

El caso de Strimvelis no es el único ejemplo positivo de enfoque filantrópico . Una colaboración entre organizaciones lucrativas y sin fines de lucro, aplicada al desarrollo de nuevos medicamentos, especialmente donde es menos conveniente para una empresa (empresa farmacéutica) invertir.

En la fibrosis quística, una filantropía de riesgo condujo al desarrollo de Ivacaftor (Kalydeco). Todo comenzó en 1989, con el descubrimiento del gen que causa la fibrosis quística y el CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística). La comunidad científica comienza a interesarse en una enfermedad que afecta a unos 70 mil pacientes en todo el mundo. Gracias a una red de asociaciones, fondos públicos y empresas farmacéuticas (Aurora Biosciences; Vertex Pharmaceuticals) conduce al desarrollo de ivacaftor , un modulador del CFTR aprobado por la FDA en 2011. Seguido, en 2015, la aprobación de la combinación de ivacaftor y lumacaftor (Orkambi), mucho más eficiente en el control de la proteína CFTR.

Nueve nuevos medicamentos para el mieloma múltiple

Se realizó una operación similar para el mieloma múltiple , un tumor hematológico [VIDEO] que hasta el año 2000 dejó una esperanza de vida de no más de 3,5 años. Como esta no es una patología muy común, con 25,000 nuevos casos por año en los Estados Unidos, no era atractivo para las compañías realizar inversiones para desarrollar nuevos medicamentos. En los últimos 15 años, gracias a una operación de filantropía [VIDEO]emprendida, se han registrado nueve medicamentos nuevos, que brindan a los pacientes una mejor perspectiva.

Estudios sobre diabetes tipo 1

Otro ejemplo de inversiones filantrópicas [VIDEO]se realizó en la diabetes tipo 1 , una patología autoinmune [VIDEO]que conduce a la destrucción de las células pancreáticas, que secretan insulina (células beta). La incidencia de esta enfermedad es del 0,4% en los Estados Unidos y Europa. Gracias a iniciativas entre asociaciones, organizaciones sin fines de lucro y compañías, se han estudiado combinaciones de fármacos, como la rapamicina (sirolimus) y la interleucina-2. La investigación está avanzando. Para todos, el problema de cómo reducir la brecha permanece entre "mostrador y cama de paciente", aumentando las posibilidades de éxito de los candidatos, elegidos con más cuidado, hasta el registro. Esperando que esto conduzca a una reducción en los costos, con mayores beneficios para todos.