La timosina alfa 1, una proteína que ya están en el mercado desde hace 15 años en 35 países para el tratamiento de pacientes con infecciones virales, inmunodeficiencia, tumores e infecciones con VIH / SIDA, es ahora también una solución terapéutico prometedor para el tratamiento de la fibrosis quística. El descubrimiento fue realizado por un grupo de investigadores italianos, de la Universidad de Perugia y la Universidad de San Raffaele de Roma, y ​​estadounidenses de la Universidad George Washington.

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Los resultados han sido publicados en la prestigiosa revista Natura Medicina. El mecanismo detrás de este descubrimiento es la capacidad de la alfa 1 timosina para reactivar la proteína Cftr, responsable de la fibrosis quística.

Una enfermedad aún sin drogas

La fibrosis quística es una condición rara , aunque no muy rara.

En Italia afecta a aproximadamente 1 recién nacido en 2,500-3,000. Es una patología multiorgánica con, en la base, un defecto genético heredado causado por una mutación de un solo gen localizado en el cromosoma 7.

Los afectados han heredado un gen alterado de ambos padres: es el gen CFTR (Regulador Transmembrana de la Fibrosis Quística). Quien tiene un solo gen alterado es un portador sano y no tiene síntomas de la enfermedad.

En los países occidentales, incluida Italia, una de cada 25 personas es un portador saludable. Dos portadores sanos tienen una probabilidad 4 en 4 de tener un hijo con fibrosis quística y dos de cada 4 tienen probabilidades de tener un portador saludable. Solo una de cada 4 posibilidades de que el niño esté sano.

La fibrosis quística afecta indiferentemente, pero el estallido, las mujeres y la esperanza de vida es de aproximadamente 40 años.

La proteína CFTR regula el movimiento del cloro y el agua a través de las membranas celulares.

Y esto asegura una condición fisiológica en el funcionamiento de las membranas mucosas del tracto respiratorio, el tracto gastrointestinal, hepatobiliar y conductos pancreáticos, e incluso en los conductos de sudor y en los órganos reproductivos de macho y hembra. Las personas con fibrosis quística sufren de problemas digestivos, hipovitaminosis y problemas respiratorios .

Este último aspecto es quizás el más preocupante. Tener una proteína CFTR alterada conduce a la producción de fluidos más viscosos, debido a la falta de agua que, a nivel respiratorio, causa obstrucción. N en las terapias son eficaces y dirigido clínica que se acercan a estos pacientes al actuar sobre los síntomas y no la causa.

Un descubrimiento que podría ser importante

Se ha ganado las páginas de la prestigiosa revista Natura Medicina, el descubrimiento realizado por el equipo de investigadores italoamericanos.

La timosina, una proteína descubierta en la década de 1940 por Allan Goldestein, es producida por el timo y tiene una acción sobre el sistema inmune y la producción de células T. Posteriormente se aclaró que en realidad esta proteína era una mezcla de varias proteínas.

En 1979, se caracterizó la timosina alfa 1 y en 1987 Enrico Garaci, el autor del trabajo en Natura Medicina, descubrió los efectos de esta proteína en el fortalecimiento del sistema inmune.

Después de 30 años, Garaci y colaboradores hacen otro descubrimiento: la timosina alfa 1 puede tratar la fibrosis quística. En los animales, la proteína fue capaz de corregir las alteraciones de la proteína CFTR [VIDEO], tanto en los bronquios como en el intestino. Evaluado en células humanas, la timosina alfa 1 redujo la inflamación y promovió la maduración de la proteína CFTR.

"Este descubrimiento será seguido por un ensayo clínico" - comentó Enrico Garaci de la Universidad de Roma San Raffaele quien, junto con Luigina Romani de la Universidad de Perugia [VIDEO], son los principales autores de este estudio. Los aproximadamente 6000 pacientes con fibrosis quística, adolescentes y adultos, presentes en nuestro país, así como los 80 mil pacientes en todo el mundo, ahora tienen una esperanza extra.